Sykdomsbegrensende legemidler for behandling av primær progressiv multippel sklerose: En metodevurdering
Metodevurdering
|Publisert
|Målet for denne metodevurderingen var å vurdere klinisk effekt og kostnadseffektivitet av sykdomsbegrensende legemidler til behandling av primær progressiv multippel sklerose.
Hovedbudskap
Mål
Målet for denne metodevurderingen var å vurdere klinisk effekt og kostnadseffektivitet av sykdomsbegrensende legemidler til behandling av primær progressiv multippel sklerose.
Hovedfunn og konklusjoner
Vi har systematisk vurdert effekt av sykdomsbegrensende legemidler for behandling av PPMS.
Vi inkluderte tre randomiserte placebokontrollerte studier, som hver sammenlikner effekten av ett legemiddel (henholdsvis okrelizumab, rituksimab eller fingolimod) med placebo. For hvert av legemidlene beregnet vi relativ risiko for vedvarende sykdomsprogresjon. Vi rapporterer også resultater i form av hasard ratio.
Våre resultater viser at okrelizumab og rituksimab muligens reduserer risiko for vedvarende sykdomsprogresjon mer enn placebo. Totalt sett gir ikke resultatene god grunn til å anta at det ene legemidlet er bedre enn det andre.
Fingolimod reduserer muligens også risikoen for vedvarende sykdomsprogresjon, om enn i noe mindre grad enn okrelizumab og rituksimab. Vi finner disse resultatene mindre overbevisende enn resultatene for okrelizumab og rituksimab.
Vi har ikke gjennomført en fullstendig økonomisk evaluering ettersom resultatene ikke gir oss god grunn til å anta at det ene legemidlet er bedre eller dårligere enn de andre, samt at rituksimab er vesentlig rimeligere enn de to andre legemidlene.
|
Metode |
|
|
Metodologi |
Vi har utført en fullstendig metodevurdering ifølge Folkehelseinstituttets metodehåndbok for systematiske oversikter (1). |
|
Inklusjonskriterier |
Populasjon: Menn og kvinner fra 18 år og oppover, diagnostisert med primær progressiv multippel sklerose, med eller uten foregående behandlinger. Intervensjon: 1) okrelizumab (har markedsføringstillatelse for PPMS i Norge), 2) alle legemidler med markedsføringstillatelse for RRMS i Norge (off-label bruk for PPMS), 3) rituksimab (off-label bruk for RRMS og PPMS) Sammenligning: Alle inkluderte intervensjoner, samt placebo. Utfall: Risiko for vedvarende sykdomsprogresjon (CDP), definert som 12 eller 24 ukers vedvarende økning i pasientens EDSS-score (Expanded Disability Status Scale). Studiedesign: Randomiserte, kontrollerte studier og registerstudier. |
|
Dataanalyser |
Resultatene presenteres som relativ risiko og hasard ratio for vedvarende sykdomsprogresjon.
|
|
Resultat |
|
|
Bekreftet sykdomsprogresjon |
Resultatene i form av relativ risiko (95% CI) for vedvarende sykdomsprogresjon var 0.93 (0.80 til 1.08), 0.84 (0.68 til 1.02) og 0.78 (0.59 til 1.02) for henholdsvis fingolimod, okrelizumab og rituksimab. Resultatene i form av hasard ratio (95% CI) for vedvarende sykdomsprogresjon var 0.88 (0.71 til 1.08), 0.76 (0.59til 0.98) og 0.77 (0.55 til 1.09) for henholdsvis fingolimod, okrelizumab og rituksimab. Våre resultater viser at okrelizumab og rituksimab muligens reduserer risiko for vedvarende sykdomsprogresjon mer enn placebo. Totalt sett gir ikke resultatene god grunn til å anta at det ene legemidlet er bedre enn det andre. Fingolimod reduserer muligens også risikoen for vedvarende sykdomsprogresjon, om enn i noe mindre grad enn okrelizumab og rituksimab. Vi finner disse resultatene mindre overbevisende enn resultatene for okrelizumab og rituksimab. |
|
Helseøkonomisk aspekt |
Vi har ikke gjennomført en fullstendig økonomisk evaluering ettersom resultatene ikke gir oss god grunn til å anta at det ene legemidlet er bedre eller dårligere enn de andre, samt at rituksimab er vesentlig rimeligere enn begge de to andre legemidlene. |
