Behandling med intravenøs immunoglobulin ved PANS/PANDAS-tilstandene hos barn
Metodevurdering
|Publisert
Folkehelseinstituttet har på oppdrag fra Bestillerforum RHF undersøkt effekt og sikkerhet av behandling med immunoglobuliner ved tilstandene Pediatric Acute onset Neuropsychiatric Syndrome (PANS) og Pediatric Autoimmune Neuropsychiatric Disorder Associated with Streptococcal infection (PANDAS).
Hovedbudskap
PANS (Pediatric Acute onset Neuropsychiatric Syndrome)/PANDAS (Pediatric Autoimmune Neuropsychiatric Disorder Associated with Streptococcal infections) er tilstander beskrevet hos barn som plutselig får alvorlige tvangssymptomer og/eller reduserer sitt matinntak i kombinasjon med flere andre nevropsykiatriske symptomer uten at det foreligger noe medisinsk eller nevrologisk forklaring. Pasientene får psykologisk og farmakologisk behandling. Her inngår betennelsesdempende, antibakteriell og immunmodulerende behandlinger, blant annet intravenøs immunoglobulin.
Kunnskapsgrunnlaget er en svensk metodevurdering som har undersøkt effekten av ulike behandlingsalternativer hos barn med symptomer på PANS/PANDAS. To små randomiserte kontrollerte studier har sett på effekten av intravenøs immunoglobulin hos disse pasientene.
Våre funn er følgende:
- Vi kan ikke si noe om effekten av behandling med intravenøs immunoglobulin knyttet til helserelatert livskvalitet, da ingen studier har vurdert dette utfallet.
- Det er usikkert om behandling med intravenøs immunoglobulin forbedrer funksjonsnivå eller symptomer (veldig liten tillit til resultatene, GRADE ⊕◯◯◯).
- Det kan oppstå bivirkninger og uønskede hendelser som angitt av produsentene av immunoglobulin-produktene (liten tillit til resultatene, GRADE ⊕⊕◯◯).
Kostnadene knyttet til immunoglobulinbehandling vil variere betydelig avhengig av dose og vekt. Ettersom ingen av de humane immunglobulinpreparatene på markedet har godkjent indikasjon med tilhørende dosering for behandling av PANS/PANDAS, er det vanskelig å vurdere hvor store kostnader som vil tilkomme ved en eventuell innføring av immunoglobulinbehandling i norsk klinisk praksis.
